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1、庞贝氏症(Pompe disease)是一种罕见疾病，又称为酸性麦芽糖酵素缺乏症(acid maltase deficiency，AMD)或肝醣储积症第二型(glycogen storage disorder，GSD；glycogenosis II)也叫"糖原累积症第二型"。

2、目前治疗庞贝氏症的唯一药物美而赞，全球统一定价5645元/50mg，用量20mg/kg，需要终身用药，成人每年花费两三百万元，国内对庞贝氏症报销政策空白。

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